Файл: Генная терапия история развития генотерапии.pptx

Скачать файл
Заказать решение

ВУЗ: Не указан

Категория: Не указан

Дисциплина: Не указана

Добавлен: 09.01.2024

Просмотров: 230

Скачиваний: 1

ВНИМАНИЕ! Если данный файл нарушает Ваши авторские права, то обязательно сообщите нам.

СОДЕРЖАНИЕ

ГЕННАЯ

ТЕРАПИЯ

ИСТОРИЯ РАЗВИТИЯ ГЕНОТЕРАПИИ

НАСЛЕДСТВЕННЫЕ ЗАБОЛЕВАНИЯ

обусловлены нарушениями в процессах хранения, передачи и реализации генетической информации

ТИПЫ НАСЛЕДОВАНИЯ

ПОНЯТИЕ ГЕНА

ГЕН - это ограниченный участок геномной ДНК (или РНК для некоторых вирусов), отвечающий за определенную и специфическую функцию

ГЕН - наследуемая часть генома, оказывающая влияние на какой-либо фенотипический признак

ГЕНЫ

СТРОЕНИЕ МОЛЕКУЛЫ ДНК

СХЕМА ГЕНА ЭУКАРИОТ

ЛЕЧЕНИЕ НАСЛЕДСТВЕННЫХ ЗАБОЛЕВАНИЙ

КОНЦЕПЦИЯ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ

Причины генетических заболеваний:

Способ борьбы с генетическими изменениями:

искусственное введение в пострадавшую клетку новой генетической информации, призванной поправить ту, с которой связана болезнь

ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: подходы

генетический материал вводят только в соматические клетки и он не передается половым клеткам.

ГЕНЕТИЧЕСКИЕ КОНСТРУКЦИИ

ИСПОЛЬЗОВАНИЕ ВИРУСНЫХ ВЕКТОРОВ

ПЛЮСЫ

МИНУСЫ

«ПАКУЮЩИЕ ЛИНИИ»

НЕДОСТАТКИ ВИРУСНЫХ СИСТЕМ

ЛИПОСОМЫ

Но!

В частицах не содержится информации,

направляющей их прямиком в ядро

ПУТИ РЕШЕНИЯ:

ПРЯМОЕ ВВЕДЕНИЕ ДНК-КОНСТРУКЦИЙ: БАЛЛИСТИЧЕСКАЯ ТРАНСФЕКЦИЯ

КЛЕТКИ - СРЕДСТВА ДОСТАВКИ

ТРИ СТРАТЕГИИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ

Коррекция дефекта клетки генными

модификациями этой же клетки путем

1.Восстановление функции «больного» гена

2.Подавление функции «больного» гена

Модификация гена с целью усиления иммунного ответа организма путем

3. Повышения иммунного ответа (иммунизация антигенов или аутологических клеток)

1-я стратегия – ВОССТАНОВЛЕНИЕ ФУНКЦИИ ГЕНА

2 стратегия – ПОДАВЛЕНИЕ ФУНКЦИИ ГЕНА

РИБОЗИМЫ

содержат внутри себя антисмысловые участки и участки, осуществляющие ферментативную реакцию

3-я стратегия – ИММУНИЗАЦИЯ

Генная терапия опухолей. Потенциальные стратегии борьбы с раком:

ГЕННО-ИНЖЕНЕРНАЯ МОДИФИКАЦИЯ T-ЛИМФОЦИТОВ ДЛЯ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ РАКА

ПЛЮСЫ МИНУСЫ

1. Доставка Т-лимфоцитов 1. Сложности с трансформацией

непосредственно 2. Низкая экспрессия цитокинов

в опухоль

2. Отсутствие побочных

эффектов

ПОВЫШЕНИЕ ИММУННОГО ОТВЕТА

Молекулы B7 экспрессируются на мембране антигенпрезенти-рующих клеток. Связываясь с белком CD28 на поверхности презент

Увеличение иммуногенности опухолевых клеток путем введения генов, кодирующих чужеродный для этих клеток антиген (цитокиновых генов, генов, кодирующих главный комплекс гистосовместимости, лимфоцитарных лигандов) Поощрение клеток иммунной системы для увеличения их антиопухолевой активности, путем внесения в опухолевые клетки генов цитокинов. Введение в опухолевые клетки генов-убийц, которые синтезируют продукт, приводящий в определенных условиях к гибели опухолевых клеток Блокирование экспрессии онкогенов с помощью внутриклеточной иммунизации путем введения в клетки конструкций, программирующих синтез антисмысловых РНК или антител к онкобелкам Введение в опухолевые клетки генов-супрессоров (p53) Предохранение стволовых клеток от токсических эффектов химиотерапии путем введения в них генов устойчивости к лекарствам (MDR-1) Блокирование механизмов, с помощью которых опухолевые клетки избегают уничтожения иммунной системой путем введения генов, кодирующих РНК антисмысловую по отношению к IGF-1 Направленное убийство опухолевых клеток введением генов, кодирующих токсины под контролем промоторов, специфически экспрессирующихся в опухолевых клетках

ГЕННО-ИНЖЕНЕРНАЯ МОДИФИКАЦИЯ T-ЛИМФОЦИТОВ ДЛЯ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ РАКА

Забор т-лимфоцитов, инфильтрующихся в опухоль (TIL) Модификация с помощью ретровирусного вектора Выращивание TIL в культуре с фактором роста интерлейкином-2 Введение обратно пациенту

ПЛЮСЫ МИНУСЫ

1. Доставка Т-лимфоцитов 1. Сложности с трансформацией

непосредственно 2. Низкая экспрессия цитокинов

в опухоль

2. Отсутствие побочных

эффектов

ПОВЫШЕНИЕ ИММУННОГО ОТВЕТА

Молекулы B7 экспрессируются на мембране антигенпрезенти-рующих клеток. Связываясь с белком CD28 на поверхности презент

Смотрите также файлы