Файл: Цыгин Детская нефрология.pdf

ВУЗ: Не указан

Категория: Не указан

Дисциплина: Не указана

Добавлен: 19.11.2021

Просмотров: 3118

Скачиваний: 169

ВНИМАНИЕ! Если данный файл нарушает Ваши авторские права, то обязательно сообщите нам.
background image

Конечно

нет

 

смысла

 

организовывать

   

лабораторию

 

морфологии

 

почек

 

там

где

 

делается

 

около

  50 

биопсий

 

в

 

год

Саму

 

пункцию

 

опытный

 

нефролог

 

может

 

выполнить

 

в

 

любом

 

лечебном

 

учреждении

а

 

вот

 

функцию

 

исследования

 

биоптата

 

разумнее

 

делегировать

 

специализированной

 

межрегиональной

 

лаборатории

располагающей

 

необходимым

 

опытом

 

и

 

оборудованием

Конечно

достаточно

 

часто

 

диагноз

 

можно

 

установить

 

и

 

без

 

электронной

 

микроскопии

но

 

всегда

 

имеет

 

смысл

 

резервировать

 

часть

 

биоптата

 

с

 

соответствующей

 

фиксацией

 

на

 

случай

 

возникновения

 

необходимости

 

электронной

 

микроскопии

 

или

 

иммуногистохимии

В

 

любом

 

случае

такая

 

сложная

 

область

как

 

патоморфология

 

почки

требует

 

кооперации

 

и

 

обмена

 

опытом

И

 

конечно

нельзя

 

недооценивать

 

важность

 

совместных

 

обсуждений

 

результатов

 

клинических

 

и

 

патоморфологических

 

данных

 

нефрологом

 

и

 

патоморфологом

 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

116 

Глава

 8. 

Генетическое

 

обследование

  

 

Штефани

 

Вебер

  

 

Генетическое

 

обследование

 

приобретает

 

все

 

большее

 

значение

 

у

 

детой

 

с

 

заболеваниями

   

почек

Очень

 

важно

 

объединить

 

усилия

 

специалистов

 

различнго

 

профиля

 

для

 

пользы

 

педиатрических

 

пациентов

Генетическое

 

обследование

 

должно

 

сопровождаться

 

генетическим

 

консультированием

юридические

 

и

 

этические

 

аспекты

 

которого

 

отличаются

 

в

 

разных

 

странах

но

безусловно

должны

 

соблюдаться

.  

 

Построение

 

родословной

  

 

Построение

 

родословной

  (

генеалогического

 

древа

с

 

идентификацией

 

всех

 

пораженных

 

заболеванием

 

родственников

 

может

 

иметь

 

большое

 

значение

 

для

 

выбора

 

генетического

 

теста

В

 

родословной

 

должны

 

быть

 

отображены

 

все

 

случаи

 

необъяснимых

 

младенческих

 

смертей

потери

 

плода

 

на

 

позднем

 

гестационном

 

сроке

наличие

 

родственных

 

браков

 

и

 

этническая

 

принадлежность

Обобщение

 

всей

 

информации

 

должно

 

способствовать

 

принятию

 

решения

какой

 

вид

 

генетического

 

анализа

 

поможет

 

установить

 

природу

 

болезни

Целью

 

молекулярно

-

генетического

 

анализа

 

является

 

характеристика

 

вариаций

 

последовательности

 

геномной

 

ДНК

Эти

 

вариации

 

последовательности

 (

хромосомные

 

аберрации

 

или

 

поли

либо

 

моногенные

 

мутации

представляют

 

собой

 

генотип

 

больного

который

 

может

 

коррелировать

 

с

 

клиническими

 

проявлениями

 (

фенотипом

).  

 

Типы

 

наследования

  

 

Ра

c

познавание

 

типа

 

наследования

 

лежит

 

в

 

основе

 

интерпретации

 

результатов

 

генетического

 

обследования

.  

Классический

 

менделианский

 

тип

 

наследования

 

подразделяется

 

на

 

аутосомно

-

доминантный

аутосомно

-

рецессивный

 

и

 

Х

-

сцепленный

 (

рецессивный

 

и

 

доминантный

). 

Аутосомное

 

наследование

 

характеризуется

 

мутациями

поражающими

 

аутосомы

  (

хромосомы

  1-22 

с

 

дупликатными

 

аллелями

). 

При

 

доминантном

 

наследовании

 

заболевания

 

достаточно

 

наличия

 

одной

 

пораженной

 

аллели

тогда

 

как

 

при

 

рецессивной

 

пути

 

должны

 

быть

 

поражены

 

обе

 

аллели

 

гена

 

(

либо

 

в

 

гомозиготном

 

состоянии

 

с

 

идентичными

 

мутациями

 

в

 

двух

 

аллелях

либо

 

в

 

компаундном

 

гетерозиготном

 

состоянии

при

 

котором

 

две

 

различных

 

мутации

 

поражают

 

две

 

аллели

). 

Аутосомно

-

доминантная

 

болезнь

 

за

 

счет

 

мутации

 

в

 

клетках

 

зиготы

 

или

 

зародышевой

 

линии

 (germline mutation) - 

передается

 50% 

потомства

ауто

  

сомно

-

рецессивная

  —  25%. 

Риск

 

проявлений

 

рецессивной

 

болезни

 

выше

 

у

 

детей

 

от

 

кровнородственных

 

браков

поскольку

 

в

 

данных

 

семьях

 

выше

 

риск

 

обнаружения

 

общей

 

аллели

вызывающей

 

заболевание

.  

Х

-

сцепленные

 

болезни

 

возникают

 

за

 

счет

 

мутаций

 

генов

локализованных

 

на

 

Х

-

хромосоме

У

 

женщин

 

хромосомный

 

статус

 

соответствует

 XX, 

у

 

мужчин

 - XY. 

Это

 

обусловливает

 

факт

 

передачи

 

Х

-

сцепленной

 

болезни

 

от

 

гетерозиготной

 

матери

-

носительницы

 50% 

сыновей

.  

117 

PDF created with pdfFactory trial version 

www.pdffactory.com


background image

Среди

 

дочерей

 

в

 

данном

 

случае

  50% 

будут

 

носительницами

 

мутации

Фенотип

 

женщин

-

носительниц

 

Х

-

сцепленной

 

доминантной

 

мутации

 

варьирует

 

в

 

зависимости

 

от

 

инактивирующих

 

свойств

 

второй

 

Х

-

хромосомы

Следует

 

отметить

передачи

 

Х

-

сцепленных

 

болезней

 

от

 

отца

 

к

 

сыну

 

не

 

происходит

.  

Неменделианские

 

типы

 

наследования

 

представлены

 

дигенными

олигогенными

 

и

 

полигенными

 

типами

  (

в

 

наследовании

 

участвуют

 

более

 

одного

 

гена

), 

мультифакториальными

 

болезнями

  (

совместное

 

действие

 

генетических

 

и

 

средовых

 

факторов

), 

митохондриальными

 

болезнями

  (

материнская

 

трансмиссия

 

нарушений

 

митохондриального

 

генома

и

 

эпигенным

 

наследованием

  (

модификации

 

структуры

 

ДНК

 

и

 

хроматина

например

посредством

 

метилирования

\

геномного

 

импринтинга

).  

 

Основные

 

лабораторные

 

методы

 (

табл

. 8.1 

и

 8.2)  

 

Большие

 

хромосомные

 

аберрации

  (

моносомия

/

трисомия

 

хромосом

большие

 

транслокации

 

или

 

делеции

/

дупликации

могут

 

быть

 

обнаружены

 

анализом

 

кариотипа

Этот

 

классический

 

метод

 

позволяет

 

визуализировать

 

хромосомы

 

пациента

 

в

 

метафазе

 

микроскопированием

 

после

 

применения

 

соответствующих

 

методов

 

экстракции

 

и

 

окрашивания

Данный

 

метод

 

может

 

быть

 

дополнен

 

флюоресцентной

 

in situ

 

гибридизацией

 (FISH) 

с

 

использованием

 

флюоресцентного

 

зонда

связывающегося

 

с

 

конкретным

 

участком

 

хромосомы

Методом

  FISH-

анализа

 

могут

 

быть

 

подтверждены

 

геномные

 

делеции

дупликации

 

или

 

транслокации

Предварительным

 

условием

 

является

 

знание

по

 

меньшей

 

мере

части

 

нарушенной

 

последовательности

 

в

 

хромосоме

что

 

необходимо

 

для

 

генерирования

 

гибридизирующего

 

зонда

.  

Новой

 

технологией

 

для

 

определения

 

числа

 

вариаций

 

копий

 

генов

 

(

увеличения

 

или

 

потери

 

копий

 

генов

 

за

 

счет

 

дупликаций

 

или

 

делеций

 

соответственно

без

 

необходимости

 

распознавания

 

последовательности

 

нуклеотидов

 

является

 

матричный

  (array-based) 

анализ

 

Сравнительной

 

геномной

 

гибридизации

 

(aCGH). 

Методом

  aCGH 

определяется

 

с

 

высоким

 

разрешением

 

число

 

изменений

 

копий

 

хромосом

 

за

 

счет

 

того

что

 

гибридизация

 

проводится

 

в

 

тысячах

 

определенных

 

ДНК

-

зондов

иммобилизованных

 

на

 

ДНК

-

чипе

Отношение

 

флюоресцентной

 

активности

 

ДНК

 

пациента

 

к

 

активности

 

референсной

 

ДНК

 

вычисляется

 

для

 

определения

 

изменений

 

числа

 

копий

 

в

 

конкретном

 

участке

 

генома

С

 

помощью

 

этого

 

метода

 

изменение

 

числа

 

копий

 

может

 

быть

 

установлено

 

на

 

уровне

  5-10 

килобаз

 

последовательности

 

ДНК

Эти

 

микронарушения

 

часто

 

ассоциированы

 

с

 

аберрациями

 

множества

 

генов

приводящими

 

к

 

сложным

 

или

 

синдромальным

 

изменениям

 

фенотипов

.  

Напротив

моногенные

 

болезни

 

обусловлены

 

мутациями

 

в

 

единичных

 

генах

и

 

эти

 

мутации

 

наиболее

 

часто

 

представлены

 

заменами

 

аминокислот

 (

миссенс

-

мутации

), 

стоп

-

мутациями

индуцирующими

 

прерывание

 

синтеза

 

того

 

или

 

иного

 

протеина

фрэймшифт

  (frameshift) 

мутациями

ведущими

 

к

 

повреждениям

 

считывающей

 

рамки

 

или

 

сплайс

-

сайт

  (splice-site) 

мутациями

нарушающие

 

ми

 

корректную

 

продукцию

 

мРНК

.  

Иными

 

словами

эти

 

мутации

 

одиночных

 

генов

 

могут

 

быть

 

выявлены

 

прямым

 

секвенированием

 

или

 

непрямыми

 

скрининговыми

 

методами

.  

Прямое

 

секвенирование

 

наиболее

 

надежный

однако

 

требующий

 

много

 

времени

 

и

 

средств

метод

за

 

которым

 

следует

 

метод

 

секвенирования

  Sanger, 

часто

 

применяемый

 

в

 

настоящее

 

время

 

в

 

многосистемном

автоматизированном

 

и

 

компьютеризированном

 

виде

Новые

 

высокопроизводительные

 

секвенирующие

 

методы

 

находятся

 

сейчас

 

в

 

стадии

 

разработки

 

и

 

скоро

 

позволят

 

ускорить

 

и

 

облегчить

 

мутационный

 

генетический

 

анализ

.  

Непрямые

 

методы

 

скрининга

 

мутаций

 

основаны

 

на

 

изменениях

 

свойств

 

ДНК

 

в

 

результате

 

аберраций

 

в

 

ее

 

последовательности

 

по

 

сравнению

 

с

 

нормальной

не

 

подвергшейся

 

мутации

 

последовательности

 

ДНК

Анализ

 

одноцепочечного

 

конформационного

 

полиморфизма

  (SSCP), 

гель

-

электрофорез

 

с

 

денетурирующим

 

градиентом

  (DGGE), 

гель

-

электрофорез

 

с

 

температурным

 

градиентом

  (TGGE) 

и

 

денатурирующая

 

высокоточная

 

жидкостная

 

хроматография

  (DHPLC) 

представляют

 

собой

 

различные

 

методы

используемые

 

для

 

мутационного

 

скрининга

За

 

выявлением

 

нарушений

 

физико

-

химических

 

свойств

 

пробы

 

ДНК

 

обычно

 

следует

 

примое

 

секвенирование

 

для

 

определения

 

специфической

 

мутации

Диагностический

 

процесс

 

может

 

быть

 

завершен

 

анализом

 

проб

 

членов

 

семьи

 

больного

.  

Анализ

 

сцепленности

  (linkage  analysis) 

является

 

непрямым

 

способом

 

генотипирования

основанным

 

на

 

комбинированной

 

трансмиссии

 

тесно

 

связанных

 

геномных

 

маркеров

окружающих

 

заинтересованный

 

ген

Вследствие

 

этого

наследование

 

полиморфных

 

маркеров

 

может

 

косвенно

 

указывать

 

на

 

передачу

 

потомству

 

патологической

 

мутации

Таким

 

образом

анализ

 

сцепленности

 

при

 

определенных

 

условиях

 

может

 

служить

 

быстрым

 

и

 

легким

 

методом

 

скрининга

 

при

 

семейном

 

анализе

.  

Таблица

 8.1.  

Генетические

 

лабораторные

 

методы

 

 

Метод

 

Показания

/

требования

 

Примеры

 

Цен

а

 

Кариотип

 

Комплексные

 

аномалии

/

синдромальные

 

признаки

 

Трисомия

 21 

++ 

FISH-

метод

 

Малые

 

делеции

инсерции

,  

транслокации

 

Синдром

 

делеции

 1 q 

Linkage analysis 

ДНК

 

членов

 

семьи

 

АРПКП

 

Определение

 

делеции

 

Основано

 

на

 

ПЦР

 

Нефронофтиз

МО

D

У

5/

кистозная

  

почка

 

почечная

 

дисплазия

  

(

делеции

 

гена

 TCF2) 

Сравнительная

 

геномная

 

гибридизация

  

(CGH) 

При

 

подозрении

 

на

 

микроделеции

\

микродупли

кации

 

Пока

 

только

 

экспериментальные

 

исследования

 (

ВАПМП

", 

задержка

 

умственного

 

развития

+++

Специфические

 

(

известные

мутации

 

Если

 

известно

что

 

это

 

частая

 

мутация

 

в

 «

горячих

 

точках

» 

Периодическая

 

болезнь

псевдогипоальдостеронизм

 

тип

 I 

++ 

PDF created with pdfFactory trial version 

www.pdffactory.com


background image

Прямое

 

секвенировани
е

 

Наиболее

 

точный

 

метод

 

для

  

обнаружения

 

неизвестных

  

мутаций

 

в

 

связанных

  

с

 

болезнью

 

генах

 

Стероид

-

резистентный

 

НС

  

(NPHS1, NPHS2, WT1),  

Синдром

 

Альпорта

 

(COL4A3-5) 

+++ 

 

Таблица

 8.2.  

Как

 

получить

 

и

 

сохранить

 

материал

 

для

 

генетического

 

анализа

 

Тест

 

Требуемый

 

материал

 

Метод

 

Кариотип

 

Слизистая

 

полости

 

рта

/

гепаринизи

рованная

 

кровь

 

Окраска

 

хромосом

 

в

 

метафазе

 

для

 

микроскопически

 

видимых

 

аномалий

 

FISH 

Гепаринизиров
анная

 

кровь

 

Анализ

 

хромосом

 

в

 

метафазе

 

с

 

флюоресцентными

 

маркерами

 (

зондами

), 

окра

  

шивающими

 

специфические

 

сегменты

  

хромосом

 

CGH 

Кровь

 

с

 

ЭДТА

 

(5 

мл

Гибридизация

 

ДНК

 

больного

 

к

 

ДНК

-

чипу

  

(

в

 

специализированных

 

центрах

с

 

которыми

 

предварительно

 

следует

 

связаться

 

Анализ

 

ДНК

 

прямым

  

секвениро
ванием

 

Кровь

 

с

 

ЭДТА

 

(2-5 

мл

Кровь

 

с

 

ЭДТА

 

может

 

храниться

 

при

 

комнатной

 

температуре

 (

или

 

в

 

посылке

)  

1-2 

недели

после

 

экстракции

 

ДНК

 

она

  

стабильна

 

при

 

комнатной

 

температуре

 

несколько

 

недель

 

 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

120 

 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

ЧАСТЬ

 III  

Болезни

 

почек

 

 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

PDF created with pdfFactory trial version 

www.pdffactory.com


background image

Глава

 9. 

Нефротический

 

синдром

  

 

Алексей

 

Цыгин

  

Нефротический

 

синдром

  (

НС

представляет

 

собой

 

симптомокомплекс

состоящий

 

из

 

протеинурии

 

более

  3,5 

г

/1,73 

м

2

   

в

 

сутки

 

или

  40 

мг

/

м

2

/

ч

гипоальбуминемии

 

ниже

  25 

г

/

л

гиперлипидемии

 

и

 

отеков

Распространенность

 

НС

 

составляет

 

примерно

 1 

случай

 

на

 6000 

детей

.  

Причинами

 

развития

 

болезни

 

могут

 

быть

 

повреждения

 

гломерулярного

 

фильтра

 

вследствие

 

иммунокомплексного

 

гломерулонефрита

как

 

первичного

так

 

и

 

при

 

системных

 

заболеваниях

 

соединительной

 

ткани

амилоидозе

 

почек

ряде

 

генетических

 

болезней

 

с

 

нарушением

 

нормальной

 

продукции

 

подоцитарных

 

протеинов

 

или

 

компонентов

 

гломерулярной

 

базальной

 

мембрнпы

  (

ГБМ

). 

Однако

 

наиболее

 

распространенным

 

является

 

так

 

называемый

 

идиопатический

 

вариант

 

НС

Его

 

патогенез

 

до

 

конца

 

не

 

изучен

но

 

большинство

 

исследований

 

свидетельствует

 

в

 

пользу

 

ведущей

 

роли

 

дисфункции

 

Т

-

лимфоцитов

 

в

 

иммуногенезе

приводящем

 

к

 

нарушению

 

структуры

 

клубочкового

 

фильтра

Продуцируемый

 

лимфоцитами

 

циркулирующий

 

фактор

 

вызывает

 

повреждение

 

щелевых

 

диафрагм

 

между

 

малыми

 

отростками

 

подоцитов

что

 

ведет

 

к

 

потере

 

альбуминов

 

через

 

стенку

 

капилляров

 

клубочка

.  

С

 

данной

 

теорией

 

согласуется

 

общеизвестный

 

факт

 

эффективности

 

глюкокортикоидов

 

при

 

идиопатическом

 

НС

Антицитокиновый

 

эффект

 

последних

очевидно

приводит

 

к

 

блокаде

 

продукции

 

лимфоцитарного

 

фактора

вызывающего

 

дисфункцию

 

подоцитов

.  

Гистопатологической

 

основой

 

данного

 

варианта

 

НС

 

являются

 

так

 

называемые

 

минимальные

 

изменения

 (

МИ

в

 

клубочках

 (

см

главу

 7).  

Заболевание

 

может

 

начаться

 

без

 

видимой

 

причины

В

 

ряде

 

случаев

 

ему

 

предшествуют

 

инфекции

 

или

 

аллергические

 

реакции

Как

 

правило

первыми

 

симптомами

 

являются

 

снижение

 

диуреза

пенистая

 

моча

 

и

 

отеки

 

лица

голеней

поясницы

которые

 

могут

 

прогрессировать

 

до

 

анасарки

Развитие

 

отеков

 

связано

 

с

 

гипоальбуминемией

 

и

 

падением

 

онкотического

 

давления

 

плазмы

 

крови

Возникает

 

онкотический

 

градиент

 

между

 

внутрисосудистой

 

и

 

экстравазальной

 

средой

согласно

 

которому

 

происходит

 

перемещение

 

жидкости

 

в

 

ткани

Кроме

 

того

существует

 

теория

объясняющая

 

перемещение

 

жидкости

 

из

 

внутрисосудистого

 

пространства

 

изменением

 

проницаемости

 

капилляров

В

 

ряде

 

случаев

 

гиповолемия

 

может

 

быть

 

выраженной

 

и

 

приводить

 

к

 

гипоперфузии

 

почек

 

и

 

снижению

 

скорости

 

клубочковой

 

фильтрации

 (

СКФ

и

 

гиперазотемии

.  

Механизм

 

развития

 

гиперлипидемии

 

до

 

конца

 

не

 

ясен

Предполагается

что

 

гипоальбуминемия

 

приводит

 

к

 

нарушению

 

печеночного

 

метаболизма

 

с

 

повышением

 

синтеза

 

липидов

Иногда

 

НС

 

сочетается

 

с

 

гематурией

 

и

/

или

 

артериальной

 

гипертензией

  (

АГ

), 

что

 

требует

 

исключения

 

нефритического

 

процесса

хотя

 

данные

 

симптомы

 

описаны

 

примерно

 

у

 10% 

больных

 

с

 

идиопатическим

 

НС

.  

Стандартная

 

терапия

 

НС

 

состоит

 

в

  6 

недельном

 

курсе

 

преднизолона

 

(

преднизона

в

 

дозе

  2 

мг

/

кг

 

массы

 

или

  60 

мг

/

м

поверхности

 

тела

разделенной

 

на

 

три

 

приблизительно

 

равные

 

части

Данная

 

терапия

 

сопровождается

 

ремиссией

 

протеинурии

 

более

 

чем

 

у

  90% 

детей

однако

 

у

 

большинства

 

из

 

них

 

болезнь

 

рецидивирует

 

с

 

той

 

или

 

иной

 

частотой

.   

В

 

зависимости

 

от

 

ответа

 

на

 

стандартный

 

курс

 

преднизолона

 

и

 

дальнейшего

 

течения

 

заболевания

 

выделяют

 

следующие

 

варианты

:  

1) 

первично

 

чувствительные

нерецидивирующие

 

после

 

однократного

 

курса

 

КС

 

терапии

 

с

 

достижением

 

полной

 

длительной

 

ремиссии

 (20-25% 

больных

);  

2) 

первично

 

чувствительные

нечасто

 

рецидивирующие

т

.

е

больные

у

 

которых

 

вслед

 

за

 

ремиссией

 

после

 

первого

 

курса

 

кортикостероидной

  (

КС

терапии

 

рецидивы

 

отмечаются

 

реже

чем

 

два

 

раза

 

в

 6 

месяцев

;  

3) 

первично

 

чувствительные

часто

 

рецидивирующие

т

.

е

те

у

 

кого

 

после

 

достижения

 

ремиссии

 

рецидивы

 

отмечаются

 

не

 

реже

 2-

х

 

раз

 

в

 6 

месяцев

;  

4) 

стероидзависимые

те

 

у

 

кого

 

рецидив

 

НС

 

возникает

 

на

 

снижении

 

дозы

 

преднизолона

 

или

 

в

 

течение

 

двух

 

недель

 

после

 

его

 

отмены

;  

5

вторично

 

резистентные

,

 

когда

 

после

 

первичного

 

ответа

 

на

 

КС

 

терапию

 

при

 

рецидивах

 

чувствительность

 

к

 

ней

 

отсутствует

;  

6) 

позднечувствительные

т

.

е

те

у

 

которых

 

ремиссия

 

развивается

 

в

 

сроки

 

большие

чем

 8 

недель

от

 

начала

 

КС

 

терапии

;  

7) 

постоянно

 

резистентные

с

 

отсутствием

 

ремиссии

 

на

 

КС

 

на

 

протяжении

 

всего

 

заболевания

;  

8) 

спонтанные

 

ремиссии

.  

По

 

окончании

  6-

недельного

 

курса

 

переходят

 

на

 

прием

 

преднизолона

 

в

 

альтернирующем

 

режиме

  (

через

 

день

). 

При

 

этом

 

доза

 

снижается

 

до

  40 

мг

/

м

и

 

весь

 

препарат

 

употребляется

 

в

 

один

 

утренний

 

прием

Данный

 

режим

 

используется

 

в

 

течение

 4-6 

недель

после

 

чего

 

производится

 

постепенное

 

снижение

 

дозы

 

до

 10 

мг

/

м

 

в

 

неделю

а

 

иногда

 

и

 

медленнее

до

 

полной

 

отмены

Длительность

 

ремиссии

 

определяется

 

главным

 

образом

 

продолжительностью

 

курса

 

стероидов

а

 

не

 

кумулятивной

 

дозой

При

 6-

недельной

 

начальной

 

фазе

 

общая

 

длительн

 

ость

 

лечения

 

стероидами

 

должна

 

достигать

 4—5 

месяцев

.  

При

 

рецидиве

 

нефротического

 

синдрома

 

возможно

 

повторение

 

той

 

же

 

схемы

что

 

и

 

при

 

первом

 

эпизоде

 

болезни

если

 

рецидив

 

произошел

 

после

 

достаточно

  

продолжительного

 

срока

 

ремиссии

Если

 

же

 

рецидив

 

наступил

 

быстро

возможно

 

применение

 

преднизолона

 

по

 

схеме

предложенной

 

немецкими

 

нефрологами

При

 

этом

 

ежедневный

 

прием

  2 

мг

/

кг

 

преднизолона

 

продолжается

 

до

 

тех

 

пор

пока

 

протеинурия

 

не

 

будет

 

отсутствовать

 

в

 

течение

 

трех

 

дней

после

 

чего

 

осуществляется

 

переход

 

на

 

альтернирующий

 

режим

 

приема

 

препарата

 

длительностью

  6 

недель

 

с

 

последующим

 

постепенным

 

снижением

 

дозы

В

 

любом

 

случае

 

схема

 

может

 

быть

 

индивидуализирована

 

с

 

учетом

 

данных

 

о

 

результатах

 

предшествовавших

 

курсов

 

стероидов

.  

Часто

 

рецидивирующие

 

и

 

стероидзависимые

 

больные

 

составляют

 

до

  2/3 

заболевших

что

 

создает

 

существенную

 

терапевтическую

 

проблему

Предвестником

 

стероидной

 

зависимости

 

может

 

служить

 

поздний

  (

более

 

двух

 

недель

ответ

 

на

 

первый

 

курс

 

стероидов

Большинство

 

больных

 

сохраняют

 

чувствительность

 

к

 

стероидам

 

при

 

последующих

 

рецидивах

 

НС

однако

 

повторные

 

курсы

 

стероидов

а

 

у

 

зависимых

  — 

необходимость

 

их

 

постоянного

 

приема

ведут

 

к

 

развитию

 

серьезных

 

побочных

 

явлений

требующих

 

пересмотра

 

терапии

Побочные

 

действия

 

стероидов

 

ведут

 

к

 

характерным

 

внешним

 

признакам

 

синдрома

 

Кушинга

остеопении

остеопорозу

АГ

катаракте

язвенному

 

поражению

 

желудочно

-

кишечного

 

тракта

задержке

 

роста

психотическим

 

реакциям

.                                                                  124 

PDF created with pdfFactory trial version 

www.pdffactory.com


background image

При

 

зависимости

 

от

 

стероидов

 

часть

 

пациентов

 

может

 

оставаться

 

на

 

длительном

 

приеме

 

минимально

-

достаточных

 

для

 

поддержания

 

ремисии

 

доз

 

преднизолона

 

при

 

условии

 

контроля

 

за

 

побочными

 

явлениями

При

 

невозможности

 

данного

 

подхода

 

возможно

 

применение

 

алкилирующих

 

агентов

 

с

 

цитотоксическими

 

свойствами

  — 

циклофосфамида

  (2 

мг

/

кг

или

 

хлорамбуцила

  (0,2 

мг

/

кг

),  8-12-

недельный

 

курс

 

лечения

 

которыми

 

в

 

сочетании

 

с

 

альтернирующим

 

приемом

 

преднизолона

 

способствует

 

продлению

 

свободной

 

от

 

стероидов

 

ремиссии

Нецелесообразно

 

прибегать

 

к

 

лечению

 

цитостатиками

 

после

 

всего

 

лишь

 

одного

-

двух

 

рецидивов

 

НС

.  

Алкилирующие

 

агенты

 

более

 

эффективны

 

у

 

часто

 

рецидивирующих

 

больных

По

 

данным

  70—80-

х

 

гг

.  XX 

века

 

до

  50% 

больных

 

сохраняли

 

ремиссию

 

в

 

течение

  5 

лет

однако

 

в

 

настоящее

 

время

 

создается

 

впечатление

 

об

 

уменьшении

 

эффективности

 

цитотоксических

 

препаратов

Существенная

 

часть

 

стероидзависимых

 

продолжает

 

рецидивировать

 

с

 

прежней

 

частотой

.  

Двенадцатинедельный

 

курс

 

имеет

 

преимущество

 

перед

  8-

недельным

способствуя

   

поддержанию

 

ремиссии

 

через

  2 

года

 

у

  67% 

против

  30% 

больных

Применение

 

цитостатиков

 

может

 

сопровождаться

 

депрессией

 

кроветворения

 

и

 

цитопенией

инфекционными

 

осложнениями

 

вследствие

 

снижения

 

иммунологической

 

реактивности

токсическими

 

поражениями

 

печени

циститом

 

при

 

применении

 

циклофосфамида

обратимой

 

алопецией

Особо

 

опасными

 

на

 

фоне

 

применения

 

циклофосфамида

 

являются

 

ветряная

 

оспа

 

и

 

опоясывающий

 

лишай

требующие

 

отмены

 

препарата

 

даже

 

при

 

контакте

 

с

 

больными

Гонадотоксичность

 

циклофосфамида

 

проявляется

 

при

 

кумулятивной

 

дозе

 

выше

  250 

мг

/

кг

для

 

более

 

токсичного

 

хлорамбуцила

 — 

выше

 10 

мг

/

кг

.  

Описаны

 

случаи

 

отмены

 

стероидов

 

или

 

поддержания

 

ремиссии

 

ни

 

более

 

низких

 

дозах

 

преднизолона

 

при

 

присоединении

 

левамизола

 

в

 

качестве

 

неспецифического

 

иммуномодулятора

 

в

 

дозе

  2,5 

мг

/

кг

 

через

 

день

В

 

британском

 

исследовании

 

положительный

 

эффект

 

отмечен

 

примерно

 

у

 

половины

 

больных

 

при

 

относительно

 

нечастом

 

развитии

 

нейтропении

 

в

 

качестве

 

побочного

 

действии

.  

При

 

отсутствии

 

пролонгации

 

ремиссии

 

после

 

курса

 

алкилирующих

 

агентов

,  

а

 

иногда

 

и

 

до

 

его

 

проведения

 

все

 

чаще

 

используется

 

циклоспорин

 

А

  (

ЦсА

)  - 

ингибитор

 

кальцинейрина

способный

 

подавлять

 

транскрипцию

 

РНК

 

интерлейкина

-1 

и

 

за

 

счет

 

этого

 

угнетать

 

патологическую

 

активность

 

Т

-

лимфоцитов

При

 

общем

 

сходстве

 

точки

 

приложения

 

данного

 

препарата

 

с

 

глюкокортикоидами

 

он

 

не

 

обладает

 

характерными

 

для

 

них

 

побочными

 

эффектами

.  

Лечение

 

ЦсА

 

начинают

 

после

 

достижения

 

ремиссии

 

в

 

момент

 

перехода

 

на

 

альтернирующий

 

прием

 

преднизолона

Доза

 

препарата

 

составляет

 4-6 

мг

/

кг

 

в

 

день

 

в

 

приема

О

 

достаточности

 

и

 

безопасности

 

выбранной

 

дозы

 

судят

 

по

 

концентрации

 

ЦсА

 

в

 

крови

терапевтический

 

уровень

 

которой

 

находится

 

в

 

пределах

  70-120 

нг

/

мл

 

до

 

утреннего

 

приема

 

препарата

  (

данная

 

фармакокинетика

 

определена

 

для

 

микроэмульсионной

 

формы

 

ЦсА

или

  700-1000 

нг

/

мл

 

через

 

два

 

часа

 

после

 

приема

Как

 

правило

в

 

большинстве

 

клиник

 

исследуется

 

только

 

первый

 

показатель

.  

При

 

сохранении

 

ремиссии

 

НС

 

на

 

фоне

 

адекватной

 

дозы

 

ЦсА

 

через

 2 

месяца

 

начинают

 

постепенное

 

снижение

 

дозы

 

преднизолона

 

до

 

полной

 

отмены

если

 

таковая

 

оказывается

 

возможной

Применение

 

ЦсА

 

способствует

 

поддержанию

 

ремиссии

 

с

 

прекращением

 

приема

 

стероидов

 

у

  50—80% 

детей

 

с

 

часто

 

рецидивирующим

 

и

 

стероидзависимым

 

НС

что

 

сопровождается

 

регрессом

 

характерных

 

для

 

стероидной

 

интоксикации

 

признаков

Основным

 

побочным

 

эффектом

 

ЦсА

 

является

 

нефротоксичность

по

 

всей

 

видимости

опосредованная

 

спазмом

 

отводящей

 

клубочковой

 

артериолы

с

 

чем

 

связано

 

снижение

 

СКФ

 

при

 

применении

 

высоких

 

доз

 

препарата

В

 

связи

 

с

 

этим

 

чего

 

назначают

 

при

 

сохранной

 

фильтрационной

 

функции

 

и

 

контролируют

 

уровень

 

креатинина

При

 

снижении

 

СКФ

 

на

  30% 

дозу

 

ЦсА

 

уменьшают

 

вдвое

и

 

при

 

снижении

 

на

 50% 

препарат

 

отменяют

При

 

длительности

 

лечения

превышающей

 2-3 

года

желательно

 

выполнение

 

биопсии

 

почки

 

с

 

целью

 

определения

 

признаков

 

циклоспориновой

 

токсичности

проявляющейся

 

повреждением

 

канальцевого

 

эпителия

склерозом

 

интерстиция

 

характерного

 

полосообразного

 

вида

 

и

 

стенок

 

артериол

.  

Другими

 

побочными

 

эффектами

 

ЦсА

 

могут

 

быть

 

АГ

гиперкалиемия

гипертрихоз

гиперплазия

 

десен

гиперлипидемия

 

и

 

гиперурикемия

однако

 

выраженными

  

они

 

становятся

как

 

правило

только

 

при

 

существенном

 

превышении

 

рекомендованных

 

терапевтических

 

концентраций

 

препарата

 

в

 

крови

.  

После

 

отмены

 

ЦсА

 

у

 

большинства

 

больных

 

НС

 

рецидивирует

 

через

 

несколько

 

недель

 

или

 

даже

 

дней

что

 

классифицируется

 

как

 

циклоспориновая

 

зависимость

В

 

подобной

 

ситуации

 

лечение

 

ЦсА

 

может

 

быть

 

возобновлено

а

 

для

 

удержания

  

дозы

 

препарата

 

на

 

возможно

 

более

 

низком

 

уровне

 

он

 

может

 

сочетаться

 

с

 

небольшой

 

дозой

 

преднизолона

.  

В

 

стадии

 

изучения

 

находятся

 

некоторые

 

относительно

 

новые

 

иммуносупрессивные

 

препараты

 

для

 

лечения

 

часто

 

рецидивирующего

 

и

 

стероидзависимого

 

НС

Одним

 

из

 

них

 

является

 

микофенолат

 

мофетила

  (

ММФ

), 

ингибитор

 

инозин

-

монофосфат

 

дегидрогеназы

одного

 

из

 

ключевых

 

ферментов

обеспечивающих

 

клональную

 

пролиферацию

 

Т

и

 

В

-

лимфоцитов

Препарат

 

назначается

 

перорально

 

в

 

дозе

  20-30 

мг

/

кг

  (1200 

мг

/

м

2; 

до

  2000 

мг

/

сут

). 

Спектр

 

побочных

 

явлений

 

невелик

наиболее

 

часто

 

отмечают

 

гастроинтестинальные

 

расстройств

Отсутствие

 

контролируемых

 

исследований

 

не

 

позволяет

 

достоверно

 

судить

 

об

 

эффективности

 

ММФ

однако

 

сообщалось

 

о

 

поддержании

 

ремиссии

 

вкупе

 

со

 

стероидсберегающим

 

действием

 

на

 

фоне

 

длительных

 

курсов

 

лечения

Именно

 

возможность

 

продолжительной

 

терапии

 

без

 

существенных

 

побочных

 

явлений

 

выгодно

 

отличает

 

данный

 

препарат

 

от

 

алкилирующих

 

агентов

.  

Другим

 

препаратом

в

 

отношении

 

перспективности

 

которого

 

имеются

 

немногочисленные

 

сообщения

является

 

ритуксимаб

представляющий

 

собой

 

моноклональные

 

антитела

 

к

 

С

D20-

лимфоцитам

 

и

 

традиционно

 

применяемый

 

при

 

лечении

 

лимфом

ревматоидного

 

артрита

 

и

 

системной

 

красной

 

волчанки

Препарат

 

вводится

 

внутривенно

 

в

 

дозе

  375 

мг

/

м

2   

еженедельно

 

в

 

течение

  4 

недель

Ремиссия

 

НС

 

поддерживается

 

у

 

большинства

 

больных

 

до

 

тех

 

пор

пока

 

н

восстановится

 

уровень

 

В

-

лимфоцитов

иногда

 

продолжаясь

 

до

 

года

при

 

возможности

 

отменить

 

или

 

радикально

 

снизить

 

дозу

 

преднизолона

В

 

ряде

 

случаев

 

сообщалось

 

о

 

серьезных

 

инфекционно

-

септических

 

осложнениях

.  

Отдельно

 

следует

 

упомянуть

 

об

 

осложнениях

 

НС

 

и

 

их

 

лечении

что

 

у

 

ряда

 

пациентов

 

имеет

 

жизненноважное

 

значение

.  

Отеки

 

при

 

их

 

значительной

 

выраженности

 

не

 

только

 

доставляют

 

дискомфорт

 

пациенту

но

 

и

 

при

 

отсутствии

 

своевременной

 

терапии

 

могут

 

привести

 

к

 

PDF created with pdfFactory trial version 

www.pdffactory.com