Файл: Цыгин Детская нефрология.pdf

ВУЗ: Не указан

Категория: Не указан

Дисциплина: Не указана

Добавлен: 19.11.2021

Просмотров: 3130

Скачиваний: 169

ВНИМАНИЕ! Если данный файл нарушает Ваши авторские права, то обязательно сообщите нам.
background image

 

 

Рис

.11.2. 

Иммунофлуоресценция

Экспрессия

 

цепи

 

а

5 (IV) 

коллагена

 IV 

типа

 

в

 

почках

 (A-

В

и

 

в

 

коже

 (

Г

-

Е

). 

В

 

контроле

  (A, 

Г

цепь

 

экспрессирована

 

на

 

ГБМ

в

 

капсуле

 

Боумена

 

БМ

  [

и

 

БМ

 

собирательных

 

трубочек

  (

здесь

 

не

 

видимых

)] 

и

 

в

 

эпидермальной

 

БМ

У

 

пациента

 

мужского

 

пола

 

с

 

Х

-

сцепленным

 

синдромом

 

Альпорта

  (

Б

Д

ни

 

в

 

почечной

ни

 

в

 

эпидермальной

 

БМ

 

не

 

выявлено

 

никаких

 

меток

У

 

пациента

 

с

 

аутосомно

-

рецессивным

 

синдромом

 

Альпорто

  (

В

Е

ГБМ

 

не

 

окрашивается

но

 

капсула

 

Боумана

 

и

 

эпидермальная

 

БМ

 

нормально

 

экспрессируют

 

цепь

 

а

5(IV)  

 

Распределение

 

разных

 

цепей

 

обычно

 

является

 

нормальным

 

при

 

аутосомно

-

доминантном

 

СА

.  

Диагностика

 

и

 

лечение

  

Диагностика

 

СА

 

и

 

определение

 

типа

 

наследования

 

важны

 

для

 

терапевтического

 

ведения

прогноза

 

и

 

медико

-

генетического

 

консультирования

 

пациентов

 

и

 

их

 

семей

Вопрос

 

легко

 

решается

если

 

гематурия

 

сочетается

 

с

 

глухотой

 

или

 

поражениями

 

глаз

 

и

 

если

 

наследственный

 

анамнез

 

достаточно

 

информативен

 

для

 

установления

 

типа

 

наследования

.  

С

 

практической

 

точки

 

зрения

ситуация

 

часто

 

оказывается

 

не

 

такой

 

простой

Заболевание

 

может

 

оставаться

 

предположительно

 

спорадическим

 

даже

 

после

 

скрининга

 

на

 

гематурию

 

у

 

обоих

 

родителей

Раннее

 

начало

 

гематурии

 

и

 

определение

 

нейросенсорной

 

тугоухости

лентиконуса

 

или

 

макулопатии

 

при

 

тщательном

 

обследовании

 

может

 

сориентировать

 

в

 

отношении

 

СА

но

 

тип

 

наследования

 

остается

 

неопределенным

У

 

такого

 

пациента

 

первой

 

диагностической

 

процедурой

 

должна

 

стать

 

биопсия

 

кожи

а

 

патологическое

 

распределение

 

цепи

 

a

5(IV) 

указывает

 

на

 

мутацию

 

в

 

гене

 COL4A5. 

Спорадическая

 

гематурия

 

с

 

протеинурией

обнаруживаемая

 

при

 

отсутствии

 

экстраренальных

 

проявлений

является

 

поводом

 

к

 

проведению

 

почечной

 

биопсии

позволяющей

 

исключить

 

другие

 

гематурические

 

гломерулопатии

уточнить

 

поражения

 

при

 

СА

а

 

также

 

провести

 

иммунохимический

 

анализ

 

экспрессии

 

коллагена

  IV 

типа

В

 

семьях

где

 

изолированной

 

гематурией

 

страдают

 

только

 

женщины

 

и

 

мальчики

возможно

 

обсуждение

 

других

 

методов

 

диагностики

 

для

 

дифференциации

 

между

 

ДСГ

 

и

 

прогрессирующим

 

нефритом

начиная

 

с

 

регулярного

 

наблюдения

 

и

 

заканчивая

 

более

 

инвазивными

 

процедурами

такими

 

как

 

биопсия

 

кожи

 

или

 

почки

Вне

 

зависимости

 

от

 

ситуации

 

определение

 

мутаций

 

в

 

генах

  COL4A5, 

COL4A3 

или

  COL4A4 

имеет

 

решающее

 

значение

 

для

 

диагностики

 

заболевания

но

 

молекулярный

 

анализ

— 

процедура

 

дорогостоящая

 

и

 

требующая

 

больших

 

временных

 

затрат

 

из

-

за

 

крупного

 

размера

 

гена

 

коллагена

  IV 

типа

 

и

 

большого

 

разнообразия

 

мутаций

Именно

 

по

 

этой

 

причине

 

другие

 

исследования

такие

 

как

 

биопсия

 

кожи

очень

 

полезны

 

и

 

могут

 

сориентировать

 

в

 

плане

 

генетического

 

скрининга

.  

Прогрессирование

 

до

 

терминальной

 

стадии

 

болезни

 

почек

 

неминуемо

 

при

 X-

сцепленной

 

форме

 

СА

 

у

 

мужчин

 

и

 

у

 

всех

 

пациентов

 

с

 

аутосомно

-

рецессивным

 

СА

К

 

настоящему

 

времени

 

специфического

 

лечения

 

не

 

существует

Блокада

 

ренин

-

ангиотензиновой

 

системы

 

уменьшает

 

протеинурию

но

 

длительного

 

эффекта

 

от

 

этой

 

терапии

 

пока

 

не

 

доказано

Трансплантация

 

почек

 

приводит

 

к

 

удовлетворительным

 

результатам

однако

 

около

  2,5% 

всех

 

пациентов

 

с

 

СА

 

развивают

 

анти

-

ГБМ

 

гломерулонефрит

что

 

ведет

 

к

 

отторжению

 

трансплантата

.  

Дифференциальный

 

диагноз

  

У

 

пациентов

 

с

 

гематурией

 

гломерулярной

 

этиологии

 

можно

 

предположить

 

наличие

 

нескольких

 

диагнозов

Персистирующая

 

или

 

интермиттирующая

 

гематурия

 

с

 

эпизодами

 

макрогематурии

обычно

 

возникающая

 

после

  3-

летнего

 

возраста

часто

 

является

 

определяющим

 

симптомом

  IgA-

нефрита

Диагноз

 

основывается

 

на

 

результатах

 

биопсии

 

почки

.  

Сочетание

 

гломерулярного

 

поражения

потери

 

слуха

 

и

 

макротромбоцитопатии

 

наблюдается

 

при

 

синдромах

 

Эпштейна

 

и

 

Фехтнера

долгое

 

время

 

рассматривавшихся

 

как

 

варианты

 

СА

В

 

действительности

 

это

 

не

 

заболевания

 

коллагена

  IV 

типа

а

 

поражения

связанные

 

с

 

мутацией

 

в

 

гене

  MYH9, 

который

 

кодирует

 

цепь

  IIA 

немышечного

 

миозина

В

 

редких

 

семьях

 

гематурия

 

может

 

являться

 

признаком

 

аутосомно

-

доминантного

 

нарушения

связанного

 

с

 

мутацией

 

в

 

гене

 

С

OL4A1 

и

 

характеризующегося

 

сочетанием

 

ангиопатии

 

с

 

извитостью

 

ретинальных

 

артерий

аневризмами

 

и

 

мышечными

 

спазмами

Редко

 

митохондриальные

 

цитопатии

проявляющиеся

 

гломерулопатией

 

и

 

потерей

 

слуха

могут

 

симулировать

 

СА

Другие

 

заболевания

 

с

 

нефротическим

 

синдромом

 

и

 

внепочечными

 

проявлениями

 

см

в

 

главе

 9.  

 

Синдром

 

Пирсона

патология

 

в

2

-

ламинина

  

Любопытная

 

взаимосвязь

 

врожденного

 

нефротического

 

синдрома

 

и

 

нарушений

 

органа

 

зрения

 

в

 

виде

 

микрокории

 

была

 

впервые

 

описана

 

у

 

сибсов

 

Пирсоном

 

в

 1962 

г

Заболевание

 

является

 

аутосомно

-

рецессивным

Оно

 

тяжело

 

протекает

рано

 

прогрессирует

 

до

 

тХПН

 

и

 

развития

 

гипотонии

 

и

 

задержки

 

умственного

 

развития

Сообщалось

 

о

 

нескольких

 

случаях

 

изолированного

 

нефротического

 

синдрома

Гломерулярные

 

повреждения

 

часто

 

классифицируют

 

как

 

диффузный

 

мезангиальный

 

склероз

 

с

 

обширными

 

перестройками

 

ГБМ

Генетический

 

дефект

 

связан

 

с

 

геном

 

LAMB2, 

кодирующим

 

в

2

-

цепь

 

ламинина

экспрессирующуюся

 

в

 

ГБМ

синаптической

 

БМ

 

и

 

БМ

 

глаза

.  

Синдром

 

ногтевых

 

пластинок

-

надколенника

 (Nail-patella)  

Синдром

 

ногтевых

 

пластинок

-

надколенника

или

 

наследственная

 

остеоониходисплазия

 

— 

редкое

 

аутосомно

-

доминантное

 

заболевание

характеризующееся

 

сочетанием

 

гипоплазии

 

или

 

дисплазии

 

ногтя

гипоплазии

 

или

  

178 

PDF created with pdfFactory trial version 

www.pdffactory.com


background image

аплазии

 

колонной

 

чашечки

 

и

 

другими

 

аномалиями

 

костей

поражающими

 

преимущественно

 

колени

локти

 

и

 

кости

 

таза

Прогноз

 

заболевания

 

зависит

 

от

 

наличия

 

и

 

выраженности

 

поражения

 

почек

которое

 

наблюдается

 

у

 

30—40% 

пациентов

Поражение

 

почек

 

включает

 

в

 

себя

 

персистирующую

 

протеинурию

изолированную

 

или

 

ассоциированную

 

с

 

гематурией

Прогрессирование

 

до

 

тХПН

 

встречается

 

в

 

детстве

 

или

 

во

 

взрослом

 

возрасте

 

у

 

примерно

  30% 

пациентов

 

с

 

протеинурией

.  

 

При

 

световой

 

микроскопии

 

специфических

 

гломорулярных

 

изменений

 

не

 

выявляется

Специфические

 

повреждения

наличие

 

кластеров

 

фибриллярного

 

коллагена

 III 

типа

 

внутри

 

утолщенных

 

участков

 

ГБМ

 

определяются

 

при

 

электронной

 

микроскопии

  (

рис

.  11.3). 

Их

 

распространенность

 

сильно

 

варьирует

 

без

 

какой

-

либо

 

связи

 

с

 

возрастом

 

пациента

 

или

 

наличия

 

или

 

тяжести

 

гломерулярных

 

симптомов

.  

Несмотря

 

на

 

наличие

 

изменений

 

ГБМ

генетический

 

дефект

 

не

 

поражает

 

ген

кодирующий

 

компоненты

 

ГБМ

за

 

исключением

 

L

МХ

1

В

гена

 

фактора

 

транскрипции

играющего

 

ключевую

 

роль

 

в

 

развитии

 

конечностей

 

и

 

дифференциации

 

и

 

функции

 

подоцитов

 

Гломерулопатия

 

коллагена

 III 

типа

  

Гломерулярное

 

накопление

 

коллагена

  III 

типа

 

субэндотелиально

 

и

 

мезангинльно

 

наблюдалось

 

у

 

некоторых

 

пациентов

 

при

 

отсутствии

 

внепочечных

 

проявлений

 

синдрома

  Nail-patella. 

При

 

световой

 

микроскопии

 

выявляются

 

значительное

 

расширение

 

мезагниального

 

матрикса

 

и

 

утолщение

 

капиллярных

 

стенок

напоминающее

 

тромботическую

 

микроангиопатию

Клиническая

 

картина

 

разнообразна

У

 

взрослых

 

болезнь

 

клубочков

поражающая

 

преимущественно

 

японцев

по

-

видимому

является

 

спорадической

 

и

 

медленно

 

прогрессирующей

У

 

детей

 

болезнь

 

протекает

 

тяжело

с

 

прогрессирующей

 

протеинурией

ранним

 

возникновением

 

гипертонии

 

и

 

быстрым

 

развитием

 

почечной

 

недостаточности

Семейные

 

случаи

 

заболевания

 

говорят

 

об

 

аутосомно

-

рецессивном

 

наследовании

а

 

также

 

были

 

сообщения

 

о

 

наследственном

 

дефиците

 

фактора

 

Н

.  

 

II. 

Наследственные

 

метаболические

 

нарушения

 

с

 

первичным

 

поражением

 

гломерул

  

 

Болезнь

 

Фабри

  

Болезнь

 

Фабри

  (

недостаточность

 

а

-

галактозидазы

)  — 

это

 

Х

-

сцепленная

 

лизосомальная

 

болезнь

 

накопления

Ферментативный

 

дефект

 

ведет

 

к

 

накоплению

 

тригексозида

 

церамида

 

и

 

связанных

 

с

 

ним

 

гликосфинголипидов

 

в

 

клетках

 

по

 

всем

 

сосудам

 

и

 

в

 

различных

 

органах

включая

 

почки

 

и

 

сердце

 (

рис

. 11.4

). 

179 

Клинические

 

симптомы

сильнее

 

выраженные

 

у

 

пациентов

 

мужского

 

пола

преимущественно

 

обусловлены

 

ишемией

которая

 

связана

 

с

 

сосудистыми

 

повреждениями

Первыми

 

признаками

 

в

 

детстве

 

являются

 

акропарестезия

 

и

 

повторяющиеся

 

эпизоды

 

острой

 

боли

продолжающейся

 

несколько

 

часов

 

и

 

или

 

дней

Постановка

 

диагноза

 

часто

 

отсрочена

однако

 

обнаружение

 

характерных

 

кожных

 

поражений

 

(

ангиокератом

и

 

тусклость

 

роговицы

 

могут

 

навести

 

на

 

мысль

 

о

 

диагнозе

в

 

дальнейшем

 

подтверждающемся

 

ферментным

 

анализом

 

и

 

молекулярно

-

генетическим

 

исследованием

Классически

 

у

 

больных

 

мужского

 

пола

 

развиваются

 

прогрессирующая

 

почечная

 

недостаточность

сердечные

 

проявления

 

и

 

цереброваскулярные

 

осложнения

Клинические

 

признаки

 

у

 

гетерозиготных

 

носителей

 

варьируют

 

от

 

бессимптомного

 

течения

 

до

 

развернутой

 

картины

 

болезни

Замещающая

 

ферментная

 

терапия

 

может

 

обратить

 

лизосомальное

 

накопление

Терапия

 

должна

 

быть

 

начата

 

у

 

больных

 

мужского

 

и

 

женского

 

пола

 

с

 

клиническими

 

проявлениями

 

до

 

развития

 

серьезных

 

дегенеративных

 

васкулярных

 

изменений

.  

 

Другие

 

лизосомальные

 

болезни

 

с

 

поражением

 

гломерул

  

 

Нефросиалидоз

  (Nephrosialidosis)

  —   

редкое

 

аутосомно

-

рецессивное

 

состояние

причиной

 

которого

 

является

 

недостаточность

 

нейраминидазы

Клинические

 

симптомы

 

включают

 

в

 

себя

 

общую

 

дисморфичность

тяжелое

 

отставание

 

умственного

 

развития

аномалии

 

скелета

красно

-

вишневое

 

пятно

обнаруживаемое

 

при

 

осмотре

 

глазного

 

дна

 

и

 

раннее

 

возникновение

 

нефротического

 

синдрома

ведущее

 

к

 

тХПН

 

в

 

первые

 

годы

 

жизни

В

 

почках

 

субстанции

 

накопления

 

обнаруживаются

 

в

 

подоцитах

 

и

 

клетках

 

проксимальных

 

канальцев

.  

Гломерулярные

 

симптомы

 

редки

 

при

 

других

 

липидозах

Они

 

были

 

описаны

 

у

 

нескольких

 

пациентов

 

с

 

болезнью

 

Гоше

наиболее

 

часто

 

после

 

спленэктомии

.   

Цистиноз

  — 

аутосомно

-

рецессивное

 

заболевание

причиной

 

которого

 

являются

 

мутации

 

в

 

гене

 CTNS, 

приводящие

 

к

 

лизосомальному

 

накоплению

 

цистина

(

см

главу

 16.2).  

 

III. 

Наследственные

 

нарушения

 

с

 

вторичным

 

поражением

 

гломерул

  

 

Семейный

 

амилоидоз

  

 

Были

 

описаны

 

несколько

 

типов

 

наследственного

 

амилоидоза

Они

 

классифицированы

 

согласно

 

типу

 

протеина

  (

транстиретин

гелсолин

цистатин

 

С

фибриноген

 ….) 

составляющего

 

амилоидные

 

фибриллы

.  

180 

PDF created with pdfFactory trial version 

www.pdffactory.com


background image

Почечные

 

симптомы

 

не

 

являются

 

ведущими

 

и

 

ранними

и

 

клиника

обычно

 

неврологическая

развивается

 

во

 

взрослом

 

возрасте

.  

Амилоидоз

 

является

 

возможным

 

осложнением

 

семейной

 

средиземноморской

 

лихорадки

  (

периодической

 

болезни

), 

аутосомно

-

рецессивного

 

заболевания

часто

 

встречающегося

 

среди

 

популяций

 

Средиземноморья

 

и

 

Среднего

 

Востока

связанного

 

с

 

мутациями

 

в

 

гене

  MEFV, 

который

 

кодирует

 

протеин

 

пирин

/

маренострин

Заболевание

 

характеризуется

 

повторяющимися

 

эпизодами

 

лихорадки

абдоминальными

 

болями

болями

 

в

 

суставах

 

и

реже

плевритом

 

и

 

перикардитом

Амилоидоз

преимущественно

 

нефропатический

манифестирующий

 

с

 

протеинурии

/

нефротического

 

синдрома

прогрессирующего

 

до

 

тХПН

является

 

наиболее

 

серьезным

 

проявлением

 

периодической

 

болезни

  (

рис

.  7.5.11

см

вклейку

). 

Ежедневное

 

лечение

 

колхицином

 

может

 

предотвратить

 

как

 

приступы

так

 

и

 

отложение

 

амилоида

.  

 

Наследственная

 

недостаточность

 

лецитин

-

холестероловой

 

ацилтрансферазы

болезнь

 L-CAT

 

  

Это

 

редкое

 

аутосомно

-

рецессивное

 

заболевание

 

связано

 

с

 

мутацией

 

в

 

гене

  L-

С

AT 

и

 

характеризуется

 

невозможностью

 

эстерификации

 

холестерола

 

и

 

отложением

 

неэстерифицированного

 

холестерола

 

в

 

тканях

что

 

приводит

 

к

 

диффузным

 

аномалиям

 

роговицы

определяемым

 

с

 

раннего

 

детства

Клинические

 

симптомы

 

обычно

 

развиваются

 

во

 

взрослом

 

возрасте

К

 

ним

 

относятся

 

протеинурия

нормохромная

 

анемия

 

и

 

ранний

 

диффузный

 

артериолосклероз

Уровень

 

холестерина

 

в

 

крови

 

может

 

быть

 

нормальным

 

или

 

несколько

 

повышенным

преимущественно

 

представленным

 

в

 

виде

 

свободного

 

холестерола

Гломерулярные

 

поражения

 

включают

 

пенистую

 

трансформацию

 

эндотелиальных

 

и

 

мезаигиальных

 

клеток

 

и

 

массивное

 

отложение

 

липидов

 

в

 

мезангиальном

 

матриксе

 

и

 

внутри

 

и

 

вдоль

 

ГБМ

.  

 

Недостаточность

 

а

-

антитрипсина

  

 

Недостаточность

 

а

-

антитрипсина

 — 

это

 

аутосомное

 

нарушение

 

вследствие

  

дефекта

 

гена

кодирующего

 

а

1

-

антитрипсин

главный

 

ингибитор

 

протеазы

 

серина

синтезируемый

 

печенью

Почечные

 

осложнения

 

редки

 

и

 

наблюдались

 

у

 

детей

 

с

 

хронической

 

болезнью

 

печени

К

 

ним

 

относятся

— 

протеинурия

гипертония

 

и

/

или

 

почечная

 

недостаточность

На

 

гистологическом

 

уровне

 

они

 

характеризуются

 

развитием

 

диффузного

 

или

 

фокального

 

МПГН

.  

 

Фибронектиновая

 

гломерулопатия

  

 

Есть

 

сообщения

 

о

 

редких

 

случаях

 

гломерулопатий

передающихся

 

по

 

аутосомно

-

доминантному

 

типу

 

и

 

характеризующихся

 

наличием

 

массивных

 

пристеночных

 

и

 

мезангиальных

 

отложений

 

циркулирующего

 

фибронектина

У

 

пациентов

 

отмечаются

 

протеинурия

гематурия

артериальная

 

гипертензия

 

и

 

медленное

 

прогрессирование

 

до

 

тХПН

 

с

 

возможным

 

возвратом

 

в

 

пересаженную

 

почку

.  

 
181 

Наследственные

 

дефекты

 

в

 

генах

 

регуляторах

 

комплемента

 

и

 

гломерулярные

 

болезни

  

 

Дефицит

 

протеинов

контролирующих

 

альтернативный

 

путь

 

активации

 

комплемента

обычно

 

связан

 

с

 

повышенной

 

восприимчивостью

 

к

 

инфекциям

В

 

течение

 

последних

 

нескольких

 

лет

 

было

 

показано

что

 

несколько

 

вариантов

 

гломерулопатий

болезнь

 

плотных

 

депозитов

 (

также

 

называемая

 

МПГН

 II 

типа

), 

первичный

 

гломерулонефрит

 

с

 

изолированными

 

отложениями

  C3 

компонента

 

комплемента

 

и

 

атипичная

 

тромботическая

 

микроангиопатия

 

могут

 

быть

 

связаны

 

с

 

нарушенной

 

регуляцией

 

альтернативного

 

пути

 

комплемента

У

 

больных

 

были

 

обнаружены

 

мутации

 

в

 

генах

кодирующих

 

фактор

 

Н

 

регуляторов

 

комплемента

мембранный

 

кофакторный

 

фактор

 

или

 

активирующий

 

фактор

 

В

 (

см

главы

 10.1 

и

 12).  

 

Литература

  

 

1.    Hudson  B.G.,  Tryggvason 

К

.,  Sundaramoorthy 

М

.,  Neilson  E.G.  Alport's  syndrome, 

Goopasture's syndrome and type IV collagen. N. Engl. J. Med, 2003; 348: 2543-2556.  
2. Jais J.P., Knebelmann 

В

., Giatras I. et al. X-linked Alport syndrome. Natural history in 

195 families and genotype-phenotype correlations in males. J. Am. Soc. Nephrol. 2000, 11: 
649-657.  
3. Torra R., Tazon-Vega B.,Ars E., Ballarin J. Collagen type IV (

аЗ

-

а

4) nephropath 

у

 from 

isolated haematuria to renal failure. Nephrol Dial Transplant 2004, 19: 2429-2432  
4. Zenker M., Aigner 

Т

., Wendler O. et al. Human laminin 

B

2 deficiency causes congenital 

nephrosis  with  mesangial  sclerosis  and  distinct  eye  abnormalities  (Pierson  syndrome). 
Hum. Mol. Genet. 2004, 13: 2625-2632  
5. Bongers E.M., Gubler M.C., Knoers N.V. Nail patella  syndrome.  Overview on clinical 
and molecular findings. Pediatr Nephrol 2002, 17: 703-712. 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

182 

PDF created with pdfFactory trial version 

www.pdffactory.com


background image

Редакционный

 

комментарий

  

 

 

Алексей

 

Цыгин

  

 

 

Проблема

 

наследственных

 

гломерулопатий

 

с

 

гематурией

 

актуальна

 

всегда

и

 

особенно

 

в

 

педиатрии

ведь

 

именно

 

в

 

детстве

 

развиваются

 

первые

 

проявления

 

болезни

тогда

 

как

 

до

 

взрослых

 

нефрологов

 

пациент

 

доходит

 

чаще

 

всего

 

либо

 

уже

 

в

 

стадии

 

ХПН

либо

 

смирившись

 

со

 

своей

 

персистирующей

 

микрогематурией

В

 

представленной

 

главе

написанной

 

одним

 

из

 

самых

 

авторитетных

 

специалистов

 

в

 

данной

 

области

дан

 

систематизированный

 

обзор

 

наследственных

 

вариантов

 

поражения

 

ГБМ

их

 

генетическая

 

основа

клиника

 

и

 

прогноз

Последний

 

существенно

 

варьирует

 

в

 

зависимости

 

от

 

типа

 

заболевания

поэтому

 

важно

 

рано

 

отдифференцировать

 

синдром

 

Альпорта

 

от

 

болезни

 

тонких

 

базальных

 

мембран

 

(

БТБМ

). 

Лучше

 

всего

 

это

 

сделать

 

на

 

основании

 

данных

 

семейного

 

анамнеза

наличие

 

в

 

семье

 

взрослых

 

мужчин

 

старше

  35 

лет

 

с

 

гематурией

 

и

 

сохранными

 

почечными

 

функциями

 

с

 

высокой

 

вероятностью

 

позволяет

 

остановиться

 

на

 

диагнозе

 

БТБМ

.  

В

 

отсутствие

 

тугоухости

 

диагностика

 

достаточно

 

сложна

если

 

сделать

 

почечную

 

биопсию

 

слишком

 

рано

  (

до

  6 

лет

), 

можно

 

не

 

увидеть

 

характерных

 

для

 

синдрома

 

Альпорта

 

изменений

которые

 

разовьются

 

позже

да

 

и

 

электронная

 

микроскопия

 

доступна

 

не

 

везде

В

 

связи

 

с

 

этим

 

перспективным

 

является

 

описываемый

 

в

 

главе

 

иммуногистохимический

 

метод

 

определения

 

экспрессии

 

различных

 

цепей

 

коллагена

  IV 

типа

 

в

 

почечной

 

ткани

 

или

 

в

 

коже

Конечно

 

же

принимая

 

решение

 

о

 

нефробиопсии

следует

 

еще

 

раз

 

внимательно

 

проанализировать

 

все

 

анамнестические

 

и

 

клинические

 

данные

чтобы

 

не

 

прибегать

 

к

 

этой

 

процедуре

 

в

 

очевидных

 

случаях

 

и

 

убедить

 

родителей

 

и

 

коллег

 

не

 

торопиться

Это

 

тем

 

более

 

оправдано

что

 

в

 

большинстве

 

случаев

 

болезнь

 

не

 

проявляется

 

нефротическим

 

синдромом

 

и

 

каков

 

бы

 

ни

 

был

 

результат

 

биопсии

он

 

вряд

 

ли

 

повлияет

 

на

 

выбор

 

терапевтической

 

тактики

Тем

 

не

 

менее

по

 

данным

 

клиники

где

 

я

 

работаю

синдром

 

Альпорта

 

и

 

БТБМ

 

суммарно

 

составили

 

более

 

половины

 

находок

 

в

 

биоптатах

 

детей

 

с

 

бессимптомной

 

гематурией

.  

Данная

 

глава

 

еще

 

раз

 

демонстрирует

 

необходимость

 

внедрения

 

и

 

развитии

 

методов

 

молекулярной

 

генетики

По

 

всей

 

видимости

это

 

должны

 

быть

 

межрегиональные

 

лаборатории

которые

 

позволят

 

сконцентрировать

 

оборудование

 

и

 

ресурсы

 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

183 

Глава

 12. 

Гемолитико

-

уремический

 

синдром

  

 

Шанталь

 

Луара

  

 

Введение

  

Гемолитико

-

уремический

 

синдром

  (

ГУС

является

 

одной

 

из

 

частых

 

причин

 

острой

 

почечной

 

недостаточности

  (

ОПН

у

 

детей

Он

 

характеризуется

 

триадой

 

признаков

гемолитической

 

анемией

 

с

 

наличием

 

фрагментированных

 

эритроцитов

 

(

шизоцитов

), 

тромбоцитопенией

 

и

 

острой

 

почечной

 

недостаточностью

На

 

основании

 

этиологии

 

выделяют

 

многочисленные

 

разновидности

 

ГУС

которые

впрочем

имеют

 

общие

 

патогенетические

 

механизмы

 

и

 

гистологические

 

проявления

именуемые

 

тромботической

 

микроангиопатией

В

 

результате

 

поражения

 

эндотелиальных

 

клеток

 

происходит

 

механическое

 

повреждение

 

эритроцитов

активация

 

агрегации

 

тромбоцитов

 

с

 

образованием

 

тромбов

 

в

 

микроциркуляторном

 

русле

особенно

 

в

 

почках

.  

У

 

большинства

  (90-95%) 

детей

 

отмечается

 

так

 

называемый

 

типичный

 

или

 

постдиарейный

 

ГУС

  (

Д

  + 

ГУС

), 

который

 

вторичен

 

по

 

отношению

 

к

 

инфекции

 

Escherichia  coli, 

продуцирующей

 

так

 

называемый

 

шигатоксин

  (Shigatoxin

е

;  Stx)  (Stx 

— 

продуцирующая

 

Е

.  coli,  STEC). 

Другая

 

форма

 

ГУС

называемая

 

атипичной

 

(

аГУС

), 

встречается

 

гораздо

 

реже

  (5—10% 

всех

 

случаев

и

 

является

 

результатом

 

аномалии

  (

чаще

 

генетической

белков

регулирующих

 

процесс

 

активации

 

комплемента

.  

Характер

 

клинических

 

проявлений

а

 

также

 

знание

 

возможных

 

причин

 

позволяют

 

соответствующим

 

образом

 

классифицировать

 

ГУС

 (

рис

. 12.1). 

 

 

Рис

.  12.1. 

ГУС

Первый

 

диагностический

 

подход

 

при

 

поступлении

какой

 

вариант

 

ГУС

 

наиболее

 

вероятен

 

на

 

основании

 

клинической

 

картины

?  (Guidelines  of  the 

European Pediatric Study Group for HUS, 

адаптирован

 (1)) 

184 

PDF created with pdfFactory trial version 

www.pdffactory.com


background image

I.

 

Постдиарейный

 (

Д

+

ГУС

)  

 

Заболеваемость

:

  

Д

 + 

ГУС

как

 

следствие

 STEC-

инфекции

является

 

наиболее

 

частой

 

формой

 

ГУС

 

у

 

детей

Отмечается

 

в

 

основном

 

в

 

возрасте

 

до

  3 

лет

 

и

 

редко

  — 

до

  6 

месяцев

Частота

 

составляет

 

приблизительно

 2-3 

случая

 

на

 10 

ООО

 

детей

 

до

 3 

лет

.  

В

 

продромальной

 

фазе

 

Д

 + 

ГУС

 

отмечаются

 

диарея

 (

у

 90-96%), 

рвота

 (

у

 30-

60%) 

и

 

боли

 

в

 

животе

У

  70% 

через

  1-2 

дня

 

от

 

начала

 

в

 

стуле

   

появляется

 

кровь

Манифестация

 

ГУС

 

начинается

 

в

 

среднем

 

через

  6  (2-14) 

дней

Бледность

общее

 

недомогание

слабость

изменение

 

поведения

небольшая

 

желтушность

уменьшение

 

количества

 

мочи

 

после

  (

кровавой

диареи

 

должны

 

насторожить

 

врача

 

в

 

отношении

 

ГУС

.  

Развернутая

 

картина

 

ГУС

обследование

 

ребенка

 

в

 

острой

 

фазе

  

ГУС

 

начинается

 

внезапно

 

и

 

характеризуется

 

типичной

 

комбинацией

 

признаков

:  

• 

гемолитическая

 

анемия

уровень

 

гемоглобина

 

у

 

большинства

 

детей

 

при

 

госпитализации

 

бывает

  <80 

г

/

л

имеются

 

шизоциты

  (2—10%),  70% 

пациентов

 

нуждаются

 

в

 

трансфузии

 

крови

;  

• 

тромбоцитопения

  (

приблизительно

  50  000—70  000/

мм

3) 

не

 

является

 

достаточно

 

выраженной

чтобы

 

вызвать

 

кровотечения

за

 

исключением

 

случаев

нуждающихся

 

в

 

хирургических

 

вмешательствах

;  

• 

лейкоцитоз

 

более

  20 

ООО

/

мм

в

 

тяжелых

 

случаях

 

ГУС

 

является

 

частой

 

находкой

;  

• 

ОПН

 

с

 

повышением

 

уровня

 

сывороточного

 

креатинина

 

и

 

азота

 

мочевины

Приблизительно

 

половина

 

пациентов

 

имеют

 

тяжелую

 

олигурию

 

или

 

анурию

, 50-60% 

нуждаются

 

в

 

остром

 

диализе

При

 

наличии

 

хоть

 

какого

-

нибудь

 

количества

 

мочи

 

постоянно

 

определяются

 

микро

или

 

макрогематурия

 

и

 

протеинурия

Поскольку

 

анурия

 

диагностируется

 

с

 

опозданием

пациенты

 

легко

 

становятся

 

гипергидратированными

поэтому

 

первыми

 

проявлениями

 

ГУС

 

могут

 

быть

 

гипонатриемия

 

и

 

гиперволемия

 

с

 

артериальной

 

гипертензией

 (

АГ

). 

В

 

других

 

случаях

 

отмечается

 

обезвоженность

 

из

-

за

 

диареи

 

и

 

рвоты

Уровень

 

сывороточного

 

калия

который

 

сначала

 

может

 

быть

 

низким

 

из

-

за

 

кишечных

 

потерь

быстро

 

повышается

Часто

 

отмечаются

 

ацидоз

гипокальциемия

гиперфосфотемия

 

и

 

гиперурикемия

;  

Возможны

 

экстраренальные

 

осложнения

которые

 

необходимо

 

вовремя

 

выявить

:  

• 

поражение

 

центральной

 

нервной

 

системы

 (

ЦНС

), 

которое

 

является

 

оспой

  

ной

 

причиной

 

смерти

отмечается

 

приблизительно

 

у

  20% 

детей

Частыми

 

симптомами

 

являются

 

фокальные

 

или

 

генерализованные

 

судороги

стридор

нарушение

 

сознания

Возможны

 

гемипарестезия

 

или

 

гемиплегия

корковая

 

слепота

кома

иногда

 

децеребрация

 

с

 

вовлечением

 

ствола

 

головного

 

мозга

Вначале

 

результаты

 

КТ

 

сканирования

 

могут

 

быть

 

нормальными

 

или

 

выявить

 

участки

 

пониженной

 

плотности

МРТ

  — 

более

 

чувствительный

 

метод

 

для

 

визуализации

 

ишемических

 

участков

В

 

случае

 

ограниченного

 

и

 

обратимого

 

ишемического

 

поражения

 

возможно

 

полное

 

восстановление

 

нервной

 

системы

Диффузные

 

либо

 

локализованные

 

в

 

стволе

 

мозга

 

некротические

 

изменения

 

могут

 

привести

 

к

 

смерти

 

или

 

тяжелым

 

неврологическим

 

последствиям

;  

185 

• 

серьезное

 

поражение

 

желудочно

-

кишечного

 

тракта

 

отмечается

 

приблизительно

 

у

 10% 

падиентов

К

 

нему

 

относятся

 

тяжелый

 

геморрагический

 

колит

 

с

 

постоянной

 

меленой

боль

рвота

состояние

 

частичной

 

непроходимости

реже

  — 

токсический

 

мегаколон

инвагинация

перфорация

 

толстой

 

кишки

 

или

 

выраженный

 

некроз

вторичный

 

стеноз

 

толстой

 

кишки

;  

• 

отек

 

поджелудочной

 

железы

 

при

 

ультразвуковом

 

исследовании

 

в

 

сочетании

 

с

 

повышением

 

уровня

 

амилазы

 

и

 

липазы

 

отмечается

 

приблизительно

 

у

  10% 

пациентов

Редко

 

развивается

 

некротизирующий

 

панкреатит

В

 

результате

 

некроза

 

островковых

 

клеток

 

возможно

 

развитие

 

транзиторного

 

или

 

перманентного

 

инсулинзависимого

 

сахарного

 

диабета

;  

• 

поражение

 

печени

 

отмечается

 

в

  40% 

случаев

проявляется

 

гепатомегалией

 

и

 

повышением

 

уровня

 

трансаминаз

 

и

 

имеет

 

доброкачественное

 

течение

;  

• 

сердечные

 

осложнения

  (

за

 

исключением

 

сердечной

 

недостаточности

 

в

 

результате

 

гиперволемии

 

и

 

гипертензии

встречаются

 

редко

  (2%) 

и

 

включают

 

ишемию

 

миокарда

 

с

 

сердечной

 

недостаточностью

аритмии

миокардит

 

или

 

тампонаду

 

сердца

;  

Прогноз

.

 

Смертность

в

 

основном

 

в

 

результате

 

поражения

 

ЦНС

в

  2000-

е

 

гг

составила

 1—5%.  

В

 

большинстве

 

случаев

 

в

 

течение

 

менее

 

чем

  1-2-

х

 

недель

 

исчезают

 

гемолитическая

 

анемия

 

и

 

тромбоцитопения

нормализуется

 

диурез

Несмотря

 

на

 

это

в

 

среднем

 

в

 

течение

  4-

х

 

месяцев

 

катамнестического

 

наблюдения

 

приблизительно

 

10% 

детей

 

достигают

 

терминальной

 

ХПН

ХПН

 

иногда

 

развивается

 

уже

 

в

 

острой

 

стадии

 

после

 

транзиторного

 

частичного

 

улучшения

 

функции

 

почек

В

 

дополнение

у

 

25% 

детей

 

отмечаются

 

остаточные

 

изменения

 

почек

снижение

 

клубочковой

 

фильтрации

  70-80 

мл

/

мин

/1,73 

м

2, 

гипертензия

 

или

 

протеинурия

К

 

факторам

 

риска

 

перманентного

 

поражения

 

почек

 

в

 

острой

 

стадии

 

относятся

необходимость

 

в

 

гемодиализе

 

более

  5 

дней

длительность

 

олигоанурии

 

более

  10 

дней

количество

 

полинуклеаров

  >  20  000/

мм

3, 

поражение

 

ЦНС

тяжелые

 

кишечные

 

осложнения

У

 

большинства

 

пациентов

 

этой

 

группы

 

через

 20-30 

лет

 

развивается

 

терминальная

 

ХПН

.  

Некоторые

 

данные

 

о

 

шигатоксин

-

продуцирующей

  Escherichia  coli 

(STEC)  

STEC 

обнаруживается

 

приблизительно

 

в

  85% 

случаев

 

Д

  + 

ГУС

 

с

 

помощью

 

посева

 

кала

 

или

 

ректального

 

мазка

 

в

 

питательную

 

среду

  MacConkey 

с

 

сорбитолом

Наиболее

 

часто

 

встречающимся

 

серотипом

 

является

 0157: 

Н

7 (

реже

 0111, 0103, 0121 

и

 

др

.). 

Другими

 

вариантами

 

диагностики

  STEC-

инфекции

 

являются

 

выявление

 

гена

 

шигатоксина

 

в

 

кале

 

методом

 

ПЦР

 

или

реже

определение

  IgM 

антител

 

к

 

липополисахариду

 

наиболее

 

часто

 

встречающихся

 

серогрупп

 

микроорганизма

 

в

 

сыворотке

 

крови

.  

Резервуаром

 

инфекции

 

является

 

кишечник

 

и

 

фекалии

 

крупного

 

рогатого

 

скота

Возможными

 

переносчиками

 

могут

 

быть

 

также

 

овцы

козы

лошади

олени

кошки

собаки

птицы

 

и

 

мухи

Человек

 

заражается

 

при

 

употреблении

 

полусырой

 

рубленой

 

говядины

непастеризованного

 

некипяченого

 

молока

сыра

фруктов

соков

овощей

зараженной

 

воды

 

из

 

колодца

 

и

 

водоемов

 

и

 

при

 

неисправности

 

водопровода

Прямой

 

контакт

 

детей

 

с

 

животными

 

или

 

их

 

испражнениями

 

и

 

передача

 

от

 

человека

 

к

 

человеку

 

являются

 

другими

 

важными

 

источниками

 

заражения

Д

 + 

ГУС

 

может

 

быть

 

спонтанным

либо

в

 

случае

 

заражения

 

из

 

одного

 

и

 

того

 

же

 

источника

,  

PDF created with pdfFactory trial version 

www.pdffactory.com